世界的に遺伝子治療の研究開発が本格化しています。様々な血清型のアデノ随伴ウイルスベクター(AAV)が同定され、特定の臓器、組織への送達ができるようになったことが背景にあります。国内の製薬企業は乗り遅れていたものの、アステラス製薬が2019年12月に米Audentes Therapeutics社を約30億ドルで買収。また製造・解析の基盤技術の構築を目指して公的プロジェクトが立ち上がるなど、挽回に向けた動きも出てきました(セレクション:久保田文)。
AAV用いた遺伝子治療の開発が本格化の一覧
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AAV用いた遺伝子治療開発が本格化
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遺伝子治療研究所、米Thermo Fisher社の浮遊系HEK293細胞株を導入
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2022.08.05 久保田文
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成育医療研究センター、先天性副腎皮質過形成症の原疾患にAAV用いた遺伝子治療を開発
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2022.08.04 久保田文
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第28回日本遺伝子細胞治療学会学術集会
製薬企業の立場から見た、遺伝子治療の研究開発の課題は何か?
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2022.07.19 久保田文
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アステラス製薬、AAV用いたポンペ病遺伝子治療の臨床試験を中断
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2022.06.28 久保田文
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タカラバイオ、脳指向性の高いAAVベクターを開発、外部企業にも提供へ
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2022.04.26 久保田文
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mRNA医薬のKariko氏とWeissman氏、「論文発表当時は反響なかった」
2022年の日本国際賞の授賞式のために来日
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2022.04.18 久保田文
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愛媛大や東大など、糖鎖異常型の筋ジスに遺伝子治療とプロドラッグ化合物を開発
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2022.04.15 久保田文
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遺伝子治療研究所、ALSやパーキンソン病などの遺伝子治療の医師主導治験が開始へ
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2022.03.31 久保田文
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自治医科大、AADC欠損症の遺伝子治療の医師主導治験を開始、1例目の投与終了
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2022.03.30 久保田文
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Novartis社、米Voyager社とAAVカプシドを用いた脳内送達の遺伝子治療で開発協力
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2022.03.17 川又総江
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アステラス、試験差し止め中の遺伝子治療は製剤改良などで投与再開を目指す
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2022.03.10 久保田文
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特集◎多様化する遺伝子治療の送達媒体
セルジェンテック、血友病Aやライソゾーム病に遺伝子細胞治療を開発中
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2022.03.09 久保田文
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特集◎多様化する遺伝子治療の送達媒体
ときわバイオ、新規のSRVベクター用いた遺伝子治療を開発中
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2022.03.08 久保田文
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特集◎多様化する遺伝子治療の送達媒体
京都府立医大内田氏、「非ウイルスベクターは“Beyond The Liver”が長年の課題」
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2022.03.07 久保田文
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特集◎多様化する遺伝子治療の送達媒体
CiRA堀田氏、「ゲノム編集技術の登場で送達媒体の多様化が進む」
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2022.03.04 久保田文
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特集◎多様化する遺伝子治療の送達媒体
自治医大森氏、「肝臓でのゲノム編集療法はLNPによる送達が主流になるだろう」
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2022.03.03 久保田文
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特集◎多様化する遺伝子治療の送達媒体
東大医科研の岡田氏、筋ジスにAAV用いた遺伝子治療とMSCの併用療法を開発中
AAVベクターの品質向上ベクターの精製法や中和抗体の検出法なども開発中
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2022.03.01 久保田文
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特集◎多様化する遺伝子治療の送達媒体
第3章 疾患に応じた理想の送達媒体を求めて
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2022.02.28 久保田文
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特集◎多様化する遺伝子治療の送達媒体
モダリス森田社長、「AAVベクターは完全粒子の割合高め、投与量も減らす方向」
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2022.02.28 久保田文
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特集◎多様化する遺伝子治療の送達媒体
武田薬品、遺伝子治療は前臨床で複数プロジェクトが進行中
遺伝子治療研究部門のトップ「遺伝子治療の課題は、デリバリー、デリバリー、デリバリー」
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2022.02.25 久保田文