遺伝子治療とは、遺伝子の異常や欠損が原因となっている疾患、がんなどの悪性疾患に対して、疾患の治療に有用な遺伝子をコードした核酸を導入し、導入した遺伝子を発現させることで疾患を治す治療技術のこと。遺伝子治療は、生体外(ex vivo)で、患者から取り出した細胞や健常者から採取した細胞に遺伝子を導入するex vivoの遺伝子治療と、生体内(in vivo)に直接遺伝子を導入するin vivoの遺伝子治療に大別される。

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