ALSは指定難病に指定されており、日本に1万人弱の患者がいる。核酸医薬のBIIB067が、第3相臨床試験の段階に入っている他、低分子化合物、核酸、蛋白質、細胞医薬、遺伝子治療など様々なモダリティが試されており、ALSの根本的な治療に期待がかかる。

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