血友病の市場は、抗体医薬の登場などで大きく動きつつある。中外製薬が新しい創薬概念で創製した二重特異性抗体はインヒビター非保有者への適応の取得に成功した。遺伝子治療薬は承認申請中の段階に入った他、抗凝固因子の発現抑制を狙ったRNA干渉(RNAi)薬が第3相臨床試験を開始している。

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