酵素補充療法

　希少疾患用の酵素製剤を扱う米BioMarin社や米Alexion社などが中堅企業に成長している。希少疾患は大手製薬企業にとって重要な開発領域となり、武田薬品工業は2019年1月にアイルランドShire社を買収して治療用酵素事業に参入した。JCRファーマの血液脳関門通過型酵素が国内で承認申請された。