核酸医薬とは、化学合成されたヌクレオチドを基本骨格とし、遺伝子発現を介さずに効果を発揮する医薬品のこと。核酸医薬は、RNAやマイクロRNA(miRNA)に結合して、RNAやmiRNAの機能を阻害・分解したり、スプライシングを制御したりするアンチセンス(1本鎖DNA/RNA)、細胞質のmRNAに結合してRNA誘導サイレンシング複合体を介してmRNAを分解するsiRNA(2本鎖のRNA)、転写因子に結合して転写を阻害するデコイ(2本鎖DNA)、細胞外の蛋白質に結合して機能を阻害するアプタマー(1本鎖DNA/RNA)、アジュバントとしてトール様受容体(TLR)を介して自然免疫を活性化するCpGオリゴ(1本鎖DNA)、miRNAを真似た核酸でmiRNAの機能を補充するmiRNAmimic(2本鎖RNA)など、幾つかの種類に分類できる。ただし、大部分を占めるのが、アンチセンスとsiRNAの研究開発だ。

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