遺伝子治療とは、遺伝子の異常や欠損が原因となっている疾患、癌などの悪性疾患に対して、治療に有用な遺伝子を体内あるいは細胞に導入することでその疾患を治療しようとする技術だ。遺伝子を効率的に細胞に導入するために、無害化したウイルスやプラスミド、リポソームなどをベクター(運び屋)として使用することが多い。なお、ウイルス療法(腫瘍溶解性ウイルス)は遺伝子を改変しているかどうかにかかわらず、遺伝子治療として扱っているほか、キメラ抗原受容体T細胞(CART)療法やT細胞受容体導入T細胞(TCR)療法も遺伝子治療として扱う。

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