核酸医薬とは、化学合成されたヌクレオチドを基本骨格とし、遺伝子発現を介さずに効果を発揮する医薬品のこと。低分子薬よりも分子量が大きく、蛋白質医薬よりも分子量が小さいことから、中分子薬の1つとして位置付けられている。核酸医薬は、RNAやマイクロRNA(miRNA)に結合して、RNAやmiRNAの機能を阻害・分解したり、スプライシングを制御したりするアンチセンス、細胞質のmRNAに結合してmRNAを分解するsiRNA、細胞外の蛋白質に結合して抗体医薬のように蛋白質の機能を阻害するアプタマー、遺伝子を活性化する転写因子を阻害して遺伝子発現を抑えるデコイ、酵素活性を持つRNAのことを指しRNA自体を切断したり低分子と結合させるリボザイムなど、幾つかの種類に分類できる。

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