遺伝子治療とは、遺伝子の異常や欠損が原因となっている疾患に対して、正常な遺伝子、癌を破壊するための遺伝子などを投与し、遺伝子発現を介して疾患を治療する技術。遺伝子を効率的に細胞に送達するため、無害化したウイルスやプラスミド、リポソームなどをベクター(運び屋)として使用する。体外で細胞に遺伝子を導入し、再び患者に戻す、ex vivoの遺伝子治療も増えている(遺伝子を導入していない癌治療用ウイルスについては、癌の項目を参照)。

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