日経バイオ年鑑2018【医薬・診断・医療機器】

血液凝固異常症治療薬

(2017.12.20 00:00)

 出血を止めるには、血管、血小板、血液凝固因子の3つの要素が不可欠である。世界血友病連盟(WFH)では、世界の血液凝固異常症の推定患者は787万人以上、このうち血友病患者は46万人と報告している。最も多い疾患がフォン・ヴィレブランド(Von Willebrand)病で690万人である。フォン・ヴィレブランド因子の遺伝的欠損症で血小板の機能異常をきたす疾患だ。通常は常染色体優性遺伝だが常染色体劣性遺伝例もみられる。軽症の場合が多くほとんどが潜在化しており、実際に診断された患者は少ない。男女共にみられる。フォン・ヴィレブランド病の病型には、フォン・ヴィレブランド因子が減少している1型、機能が十分に働かない2型、フォン・ヴィレブランド因子が完全にない3型がある。さらに2型は機能別に重症の2A、中等症から重症の2B・2M・2Nの4つに分類されている。

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