核酸医薬は紆余曲折ありながら、着実に実用化の道を進みつつある。2016年9月に米食品医薬品局(FDA)が米Sarepta Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対する核酸医薬「Exondys 51」(eteplirsen注射)を承認した。新規の核酸医薬が承認されるのは2013年1月以来3年ぶり。日本では日東電工や第一三共が治験を開始した一方、アンジェスMGのNF-κBデコイオリゴDNAが治験に失敗した。

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