国内の推定患者数は全人口の約1%に当たる100万人とされ、まれな病気ではない。日本ではドラッグラグが生じ、世界の標準治療薬の臨床導入が10年以上遅れた。エーザイが創製した新しい作用機序を持つ薬剤の「ファイコンパ」が日米欧の3極で発売となった。

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