血友病A遺伝子治療、第1/2相で実用化にぐっと近づく

 今回は、遺伝子治療の2番目のブロックバスターの可能性に富む血友病の遺伝子治療を議論します。第1相臨床試験と第2相臨床試験で極めて良い結果が出ました。日本のイノベーターの取材で、画期的な新薬の開発者のインタビューを重ねておりますが、共通した成功の要因の1つとして、第1相での好結果がありました。とうとう、成人性の血友病Aの治療にも遺伝子治療の実用化に大いに期待できるようになったと感じています。

◎参考記事

遺伝子治療の主戦場、血友病AでBioMarin社の勝ち名乗り

https://bio.nikkeibp.co.jp/atclwm/column/20/03/30/00567/

上昇気流に乗った第一世代ゲノム編集薬

https://bio.nikkeibp.co.jp/atclwm/column/20/03/05/00558/



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