現在、サンフランシスコに滞在中です。米Johnson & Johnson社が設立したオープンイノベーションのインキュベーター、JLABの取材です。今後のメールにて詳細はお伝えいたします。本日は、スイスRoche社が脊髄性筋萎縮症(SMA)の経口剤リスジプラム(risdiplam)についてお伝えします。このところ立て続けに第3相臨床試験(SUNFISH試験)の結果を発表しており、近く全世界で製造販売承認を申請する計画です。これによってアンチセンスDNA、遺伝子治療、そして経口低分子薬の3つのモダリティ間での競争の口火が切られます。

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新薬開発新段階、モダリティ間競争の勃発

https://bio.nikkeibp.co.jp/atclwm/column/19/12/19/00539/?ST=wm



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