【日経バイオテクONLINE Vol.3169】

Mmの憂鬱、難病の日に改めて思う、新薬開発と保険財政のバランス

(2019.05.30 08:00)1pt
宮田満

 先週の木曜日、5月23日は難病の日でした。「難病の患者に対する医療等に関する法律」(難病法)の成立日を記念して、2018年2月26日に登録されたのです。これを受けて、米研究製薬工業協会(PhRMA)が同日、プレスセミナーを開催しました。同工業会に難病委員会も今年設置されたばかりです。スモンの薬害問題の国の救済策として始まった難病支援は今転機を迎えつつあります。皮肉にも、最大の問題は、難病を治癒できる薬が出現し始めたこと。小児難病である脊髄性筋ジストロフィー(SMA)にも、患者を治癒する遺伝子治療が今月米国で認可されました。患者を温かく支援するという「難病」の歴史的名称は日本社会の温かさを示しているので尊ぶべきですが、そろそろ希少疾患という国際的に通用する看板に張り替えて、国民皆保険制度でこうした疾患をきちっと治療する議論を進めなくてはなりません。



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