昨年12月に米国で認可された第4番目の核酸医薬「SPINRAZA」(nusinersen)の最終的なフェーズIII治験のデータが、現在、米国で開催中の米神経学会で発表されました。脊髄性筋萎縮症(SMA)の世界初の治療薬の最終的な臨床試験成績は統計学的に十分な有効性と安全性を示すものでした。また、適応拡大の可能性も示唆しています。いよいよ待望の核酸医薬市場の離陸が始まったのです。

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