エクソンスキッピングの挫折は第1世代の核酸医薬です。既に我が国の日本新薬と第一三共がそれぞれ第2世代の核酸医薬をデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療薬として開発に踏み切っております。この難病を克服する光は途切れてはおりません。以前のメールでこのことを予測したコラムがありますのでぜひ、ご参照願います。

◎欧米の臨床治験の蹉跌を超え、核酸医薬開発に狼煙を上げた日本企業群

https://bio.nikkeibp.co.jp/atclwm/column/16/03/07/00022/?ST=wm

◎架橋型核酸ENAに対する自信の背景

https://bio.nikkeibp.co.jp/article/news/20130315/166864/?ST=wm

http://ac.nikkeibp.co.jp/3rdnac/tokyo2016/

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