商業化したアンチセンスによる蛋白質翻訳抑制に次いで、核酸医薬が次に狙うのはエクソンスキッピングによる蛋白質生産の復活です。その新しい治療機構の最初の試練は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)の治療でした。先行する米国のベンチャー群が今年に入って苦渋を味わいつつあるのを尻目に、我が国では日本新薬・国立精神・神経研究センター(NCNP)、そして第一三共・神戸大学のグループがエクソンスキッピング創薬に相次いで参入、臨床試験を展開し始めました。タイミング的には1週遅れですが、ひょっとしたら商業化でトップランナーになれるかもしれない可能性があり、我が国企業の勝算に迫ります。

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