【日経バイオテクONLINE】

Mmの憂鬱、遺伝子治療も真っ青。SMA経口薬リスジプラムの切れ味

(2020.02.13 08:00)1pt
宮田満

 現在、サンフランシスコに滞在中です。米Johnson & Johnson社が設立したオープンイノベーションのインキュベーター、JLABの取材です。今後のメールにて詳細はお伝えいたします。本日は、スイスRoche社が脊髄性筋萎縮症(SMA)の経口剤リスジプラム(risdiplam)についてお伝えします。このところ立て続けに第3相臨床試験(SUNFISH試験)の結果を発表しており、近く全世界で製造販売承認を申請する計画です。これによってアンチセンスDNA、遺伝子治療、そして経口低分子薬の3つのモダリティ間での競争の口火が切られます。

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