世界初のsiRNA医薬となった「Onpattro」（パチシラン）を開発した米Alnylam Therapeutics社の最高経営責任者（CEO）であるJohn Maraganore氏（以下、敬称略）に、再び成功の理由が「潤沢で持続的な投資資金」だけなのか？確かめてみたところ、返ってきた答えはこれがまたシンプルでした。「薬物送達システム（DDS）の開発にAlnylam社設立当初から全精力を注入した」というのがJohnの答えだったのです。同社は肝臓へのDDSを開発、siRNA新薬のパイプラインを充実させました。そして、今回初めて聞きましたが、中枢神経系へのDDSの開発も完了、対象疾患領域の拡大に自信を示していたのです。

◎参考記事


siRNA医薬第1号を商品化したAlnylam社CEOが明かした成功の秘密


https://bio.nikkeibp.co.jp/atclwm/column/19/03/11/00429/?ST=wm


核酸医薬時代を脅かす未知の毒性


https://bio.nikkeibp.co.jp/atclwm/column/18/10/22/00389/?ST=wm


欧米でsiRNA医薬発売、素直に喜べぬ舞台裏


https://bio.nikkeibp.co.jp/atclwm/column/18/09/05/00374/?ST=wm



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