先週の金曜日から週末にかけて東京で開催された第24回日本遺伝子細胞治療学会は、米国で昨年に遺伝子治療の実用化がとうとう始まったことを受けて熱気あふれる学会となりました。いよいよ我が国でも遺伝子治療の春が来る。確実なのは来年の4月までに認可される見通しのノバルティスファーマのCART細胞が遺伝子操作で作られたex vivo(体外で遺伝子治療した細胞)遺伝子治療第1号となって、我が国でも商品化されることです。in vivo(体内に直接遺伝子を導入する)遺伝子治療の商品化第1号は、天然界から分離された腫瘍溶解性ウイルスを除き、まだ見通せません。世界的なin vivo遺伝子治療の実用化エンジンであるアデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターの開発は我が国でも急ピッチで進んでいますが、実は今回の学会でその落とし穴に気づいてしまいました。

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