【日経バイオテクONLINE Vol.2947】

Wmの憂鬱、希少疾患治療を革新する化学シャペロンがとうとう発売

(2018.06.19 08:00)1pt
宮田満

 さて皆さん、希少病の治療方策として画期的な方法が我が国でも先月実用化されたことをご存じでしょうか? 従来の方法は、酵素補充療法と遺伝子治療の2つしか無かったのですが、第3番目の方法として、化学シャペロンによる経口投与薬が誕生したのです。本日はこの技術突破の可能性を議論したいと思います。しかも、この技術突破の最初のアイデアは日本人研究者によって考案されたものでした。

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