特集

標的蛋白質の構造を安定化するシャペロン薬

ライソゾーム病など希少疾患で実用化、将来は天然変性蛋白質への展開も
(2019.04.22 00:32)1pt
2019年04月22日号
久保田文

 米Amicus Therapeutics社の日本法人は、2018年3月、国内でファブリー病治療薬「ガラフォルド」(ミガーラスタット)の承認を取得し、2018年5月に発売した。ガラフォルドは、ファブリー病を対象として、経口投与できる初の低分子薬である。2018年末時点で、日本を含めて8カ国・地域(欧州は1カ国扱い)で承認され、24カ国・地域(欧州は国別)で保険償還されており、2018年の売上高は、9120万ドル(約102億円)に上る。

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