第1章 AAVの登場で花開いた遺伝子治療

 遺伝子治療がモダリティの1つとして定着し、続々と実用化される段階に入った。日米欧で、これまでに実用化された遺伝子治療は4品目(承認失効も含む)に限られるが、欧米では、幾つもの遺伝子治療のパイプラインが承認に近い段階に来ている(表1)。規制当局との協議や審査が順調に進めばという条件付きにはなるが、2022年、世界で複数品目の遺伝子治療が実用化される可能性が高い。本誌の調べでは、世界で開発中の遺伝子治療のパイプラインのうち、臨床開発段階にあるものは200品目を超えている。非臨床段階にあるものも700品目を大きく上回り、いずれも品目数が年々増えている。

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