オートファジー創薬

 2016年秋、酵母や哺乳類の細胞が自身を分解するオートファジーが、世界中から一挙に注目を浴びた(写真1)。酵母を対象にオートファジーの機構の解明を手掛けた、東京工業大学の大隅良典栄誉教授が、2016年ノーベル生理学・医学賞を受賞したからだ。当初は酵母で始まったが、現在は多くの研究者によって、マウスやヒトなど哺乳類の細胞を対象にした研究が手掛けられ、中でも疾患とオートファジーの関連を解明する研究が年々増加している。そのきっかけの1つは、2000年代初期に、オートファジーをノックアクトしたマウスが開発されたことだ。オートファジーが機能しないと、各臓器に様々な疾患様の症状が表れることが明らかとなった(図1)。オートファジーの阻害がなぜこれらの疾患に関わっているのか、そのメカニズムが解明できれば、創薬の標的が次々に見つかる可能性がある。

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