in vivoゲノム編集療法でPoC達成、関連投資の増加は必至

 2021年6月、今後のゲノム編集療法を占う上で重要な成果が報告された。米Intellia Therapeutics社(と共同開発している米Regeneron Pharmaceuticals社)は、CRISPR-Cas9を用いたATTRアミロイドーシスに対する第1相臨床試験の中間データを発表した。その内容は衝撃的だ。わずか1回の投与で、28日後には血中TTRレベルは平均で87%減少し、最高で96%も減った。短期的な安全性も確認された。霊長類(non-human primate)を用いた前臨床試験では同様の減少を達成するのに3mg/kgの投与が必要だったが、今回の臨床試験ではわずか0.3mg/kgで同じ効果を得た。

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