今回は、ノバルティスファーマの「アフィニトール錠剤/同分散錠」(エベロリムス)を取り上げる。本剤は、錠剤と分散錠の2つの剤形を有しており、結節性硬化症(TSC)に関する効能・効果としては、錠剤では、TSCに伴う腎血管筋脂肪腫(腎AML)および上衣下巨細胞性星細胞腫(SEGA)が、分散錠では、TSCに伴う上衣下巨細胞性星細胞腫が承認されている。もっとも、TSCは様々な症状を呈する疾患であり、これまでの効能・効果は、腎AMLやSEGAといったTSCのごく一部の症状に限られていた。

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