「ゾルゲンスマ」 オナセムノゲン アベパルボベク

 2020年3月19日、ノバルティスファーマは「脊髄性筋萎縮症(臨床所見は発現していないが、遺伝子検査により脊髄性筋萎縮症の発症が予測される者も含む)。ただし、抗AAV9抗体が陰性の患者に限る」を効能、効果または性能として、「ゾルゲンスマ点滴静注」(オナセムノゲン アベパルボベク)の製造販売承認を取得した。

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