核酸医薬の成功がもたらしたもう1つのモダリティ

 2016年に米国で米Sarepta社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対するアンチセンス(エキソンスキッピング)の「Exondys 51」(eteplirsen)と、米Biogen社の脊髄性筋萎縮症(SMA)を対象としたアンチセンス(エクソンインクルージョン)の「SPINRAZA/スピンラザ」(ヌシネルセンナトリウム)が承認され、2018年には遺伝性トランスサイレチン・アミロイドーシスという難病に対するsiRNA医薬である「ONPATTRO」(patisiran)が承認された。これら核酸医薬の承認取得は、核酸という新しいモダリティの医薬品に可能性を開くと同時に、生体内分子であるメッセンジャーRNA(mRNA)などの核酸が創薬の標的となり得ることを実証した。

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