核酸（mRNA）に結合し、スプライシングを制御する低分子薬の研究開発が本格化しています。米国や日本では複数のベンチャー企業が立ち上がり、大手製薬企業と提携するところも出てきました。創薬手法が十分確立しているとは言い難いですが、臨床開発に向け、水面下で研究開発が活発化しています（セレクション：久保田文）。