2013年11月、「薬事法」の改正案が成立し、名称が、「医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律(医薬品医療機器等法)」と改められた。2014年11月に施行した医薬品医療機器等法では、医薬品、医療機器に加えて、再生医療等製品というカテゴリーが新設された。

 同法で再生医療等製品は、(1)医療または獣医療に使用されることが目的とされているもののうち、ヒトまたは動物の細胞に培養その他の加工を施したもの、(2)ヒトまたは動物の疾病の治療に使用されることが目的とされているもののうち、ヒトまたは動物の細胞に導入され、これらの体内で発現する遺伝子を含有させたもの――と定義されている。具体的には、(1)には細胞医薬や組織工学製品などが、(2)には遺伝子治療やウイルス療法などが含まれる。

 また、同法では、安全性が確認され、有効性が推定される再生医療等製品について、条件及び期限付製造販売承認(早期承認)を与えることができると制度化された。再生医療の実用化、産業化を後押しする狙いがある。国内で早期承認を得た再生医療等製品は、2019年11月時点で3製品。早期承認された再生医療等製品が正式承認(本承認)を取得するためには、7年を超えない範囲で設定された承認期限内に有効性、安全性を評価して、再度承認申請を行う必要がある。ただし、これまでに早期承認後、本承認を取得した再生医療等製品はまだ無い。