生物の丸ごとの遺伝情報であるゲノムの遺伝情報を編集する技術。標的とする塩基配列部位を壊したり、そこに別の配列を挿入したりして、生物の遺伝情報を改変できる。遺伝子の運び屋であるベクターなどを用いて遺伝子を導入する遺伝子組換えは、多くの場合、遺伝子を導入するゲノムの部位はランダムであるため、多くの試行錯誤が必要となる。この従来型の遺伝子組換えと比較して、ゲノム編集は標的とする塩基配列部位を高確率で改変できるため、効率が良いとされる。遺伝子治療や農畜水産物などの育種に応用されている。

 ゲノム編集では、ジンクフィンガーヌクレアーゼ(ZFN)、テールヌクレアーゼ(TALEN)、CRISPR/Cas9といった人工ヌクレアーゼ(核酸分解酵素)を用いて、DNAなどの核酸を狙った塩基配列部位で切断する。切断された核酸は多くの場合は元通りに修復されるが稀に修復エラーが生じることもある。元通りに修復されると再び人工ヌクレアーゼが作用して切断するため、修復エラーは高頻度で起こる。

 実用化が進んでいるゲノム編集は、この修復エラーを利用して遺伝子を改変するタイプのものが多い。修復エラーを引き起こして特定の遺伝子が機能しなくなるようにする遺伝子ノックアウトや、人工ヌクレアーゼで切断した部位に外来核酸を挿入する遺伝子ノックインに利用される。核酸を切断しないゲノム編集技術も発展している。