癌細胞に対する免疫反応は、免疫細胞のブレーキとアクセルをつかさどる免疫チェックポイント分子が制御している。アクセルとなる免疫チェックポイント分子は、CD28やCD137(4-1BB)、OX40、CD40、CD27などが知られている。免疫チェックポイント刺激薬は、こうした分子に結合し、免疫反応のアクセルを踏んで活性化。抗腫瘍効果を発揮させるというものだ。また、アクセルを踏んで活性化させることで、癌の発症を予防できる可能性があると指摘する研究者もいる。ただ現在までに、世界で承認を得た免疫チェックポイント刺激薬は無い。

 一方で、免疫反応にブレーキをかける免疫チェックポイント分子もある。代表的な分子がPD1だ。PD1やそのリガンドのPD-L1を標的とした抗体医薬は、PD1とPD-L1の結合を阻害することで、免疫反応のブレーキを外す。結果的に免疫反応が活性化し、抗腫瘍効果を発揮する。抗PD1抗体や抗PD-L1抗体は、免疫チェックポイント阻害薬と呼ばれる。