遺伝子を効率的に細胞に導入するため、通常は病害性を無くした無害化ウイルスを用いる。ウイルスの感染機構を利用しているので目的の蛋白質を細胞内で発現させる効率は高いが、もともとはウイルスなので安全性の問題は払拭できない。また、アデノウイルスベクターのように免疫原性が高く、遺伝子の発現が一過性で終わってしまう場合もある。こうした問題点を解決するため、様々な非ウイルス性ベクターが開発されている。その1つがプラスミドを用いたベクターだ。

 プラスミドは大腸菌などの核外に存在する環状の2本鎖DNAで、染色体DNAとは独立して複製する。この性質を利用して目的の遺伝子をプラスミドベクターに組み込み、様々な細胞で蛋白質を発現させることができる。ただし、核内のDNAには組み込まれない。米Juventas Therapeutics社が開発中のプラスミドベクターは免疫原性も無く、反復投与することも可能だ。単回投与の遺伝子治療では治らない慢性・進行性疾患を標的にした遺伝子治療に活用できると期待されている。