2本鎖DNAを切らずに書き換える、新規のゲノム編集技術のこと。神戸大学大学院科学技術イノベーション研究科の西田敬二特命准教授、近藤昭彦教授らの研究グループが開発し、2016年8月、Science誌に発表した。

 従来のゲノム編集技術、例えばCRISPR/Casでは、まずガイドRNAによって標的のDNA配列を認識させ、次に人工ヌクレアーゼが2本鎖DNAを切断。その修復過程で、非相同末端結合(NHEJ)によって標的遺伝子に変異を導入したり、相同組換え(HR)によって外来遺伝子を導入したりしている。しかし、修復過程で意図しない改変が起きたり、染色体を切断することによる細胞毒性が生じたりする可能性が指摘されている。

 西田特命准教授らは、人工ヌクレアーゼを改変し、ヌクレアーゼ活性を除去した上で、リンカーで脱アミノ化酵素であるシトシンデアミナーゼを連結させた人工酵素複合体を開発。Target-AIDでは、酵母や動物細胞において、まず、ガイドRNAによって標的のDNA配列を認識して1本鎖に解離させ、次に、シトシンデアミナーゼが解離状態の1本鎖DNAの標的配列の塩基を、シトシン(C)からチミン(T)に、化学的に置換することでゲノムを編集できる。世界では、異なるデアミナーゼを用いて、異なる塩基を置換する類似技術も開発されており、今後、ゲノム編集技術の1つとして利用が広がるとみられる。