未承認薬または適応外の医薬品・医療機器等を用いた臨床研究や、医薬品・医療機器等の広告に用いられることが想定される臨床研究を規制するための法律。データを改ざんした研究に基づく論文を広告に利用した、いわゆる「ディオバン事件」をきっかけに臨床研究についての不正や大学と企業等との不適切な関係が次々と発覚し、臨床研究に対する社会的な信頼が損なわれたことを受けて、2017年4月7日に成立した。

 製薬会社から資金提供を受けて実施する臨床研究などを特定臨床研究と定義し、特定臨床研究を実施する大学等に、モニタリング・監査の実施、第三者委員会による研究計画の審査と厚生労働大臣への報告を義務付ける。また、製薬企業等には資金提供を行う際の契約締結と、資金提供の情報等の公表を義務付ける。こうした手続きに違反した場合、立ち入り検査や報告徴収が行われ、厚労大臣が改善命令を行い、従わない場合には中止命令、懲役3年以下、300万円以下の罰金などが科される。また、保健衛生上の危害の発生や拡大防止のため必要と認められるときは、研究停止等の緊急命令を出すこともできる。