高額な医療用医薬品等について、厚生労働省が主導し、関係学会や医薬品医療機器総合機構(PMDA)が策定するガイドライン。

 2016年、国内では小野薬品工業の抗PD1抗体である「オプジーボ」(ニボルマブ)の適応拡大や、アステラス・アムジェン・バイオファーマの抗PCSK9抗体である「レパーサ」(エボロクマブ)が承認された。しかし、こうした高額な薬剤を相当数の患者が使用すると、医療費の押し上げ要因となるとの指摘が出され、高額薬剤問題への対応策の1つとして厚労省は、オプジーボやレパーサについて、最適使用推進GLを策定する方針を示した。

 具体的には、(1)対象医薬品の使用が最適だと考えられる患者の選択基準、(2)対象医薬品を適切に使用できる医師・医療機関等の要件――が盛り込まれる見通しで、添付文書の適応よりも厳しい患者の選択基準等になると見られる。最適使用推進GLは、厚労省保険局医療課が留意事項通知などで周知し、診療報酬請求の査定などに反映される見通し。

 国内では、薬剤の審査・承認は医薬・生活衛生局が、薬価収載は保険局(中央社会保険医療協議会)が担当しており、両者が連携して最適使用推進GLを診療報酬請求の査定に用いるのは初めて。