ロシュ社は4月15日、I型脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy:SMA)の乳児(登録時点で月齢1~7カ月)を対象にEvrysdi™(リスジプラム)を評価した、グローバル第II/III相FIREFISH試験のパート2における2年間の新たな成績を発表しました。Evrysdiは、支えなしで座位が保持できることを含め、治療開始12カ月目から24カ月目の間、継続して運動マイルストンの改善を示しました。また、生存率の改善や、経口の栄養摂取能力の向上、人工呼吸器の永続的な使用の必要性を減少させることも継続して示されました。探索的な解析から、EvrysdiはI型SMAの自然歴と比較して嚥下能力を改善し、入院を減少させることが示唆されました。Evrysdiの安全性は、これまでに認められている安全性プロファイルと同様でした。本長期データは、FIREFISH試験のパート2における1年間の主要な結果に基づいており、第73回米国神経学会(AAN)年次総会(4月17日~22日開催)で発表されます。

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