ロシュ社は2月6日、2~25歳のII型またはIII型脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy:SMA)患者さんを対象にリスジプラムを評価した、グローバルなプラセボ対照のピボタル試験である、SUNFISH試験のパート2部分の1年間の成績を発表しました。本試験において、リスジプラム群はプラセボ群と比較し、主要評価項目である投与開始12カ月時点におけるMFM-32(Motor Function Measure 32)のベースラインからの変化は統計学的に有意な改善を示しました(平均値で1.55ポイントの改善、p=0.0156)。主要副次評価項目であるRULM(Revised Upper Limb Module)においても同様に改善を示しました(1.59ポイントの改善、p=0.0028)。リスジプラムの安全性はこれまでに認められている安全性プロファイルと同様でした。本試験成績は、フランスのエヴリーで2月5~7日に開催された第2回脊髄性筋萎縮症国際科学臨床会議にて発表されました。

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