ロシュ社は5月7日、ピボタル試験であるFIREFISH試験の用量設定パート(パート1)の成績を発表し、リスジプラムによる1年間の治療を受けた1型SMAの乳児において、主要な運動マイルストンを達成しました。また、本試験の検証パート(パート2)で選択された用量を投与した乳児(17名)のうち7名(41.2%)が、BSID-III(Bayley Scales of Infant and Toddler Development - Third Edition)の粗大運動スケールによる評価で、少なくとも5秒間支えなしで座位を取ることができました。さらに、HINE-2(Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2)の評価で、11名(64.7%)が補助の有無に関わらず座位を取ることができるようになり、9名(52.9%)が12カ月間の投与により首がすわるようになりました。同様に1名(5.9%)は、12カ月以内に立位のマイルストン(体重を支えられる)を達成することができました。

プレスリリースはこちら