先般、自治医科大学と国立研究開発法人日本医療研究開発機構(以下、AMED)から「小児神経難病AADC欠損症に対する遺伝子治療で全例運動機能が改善 さらに認知機能の改善・治療の安全性も確認 ~重症型は寝たきりから歩行器歩行へ、中間型は介助歩行から自転車走行・独歩へ~研究成果がBrain誌に掲載」と題する発表が行われました。

プレスリリースはこちら