JST戦略的創造研究推進事業において、マックス・プランク フロリダ神経科学研究所の西山 潤リサーチフェロー、三國貴康リサーチサイエンティスト、安田涼平ディレクターらは、生きているマウス個体の脳内で、狙った細胞や領域を正確にゲノム編集できる技術を開発しました。これまで、細胞分裂を行わない出生後の脳神経細胞では正確なゲノム編集を行うことは困難と考えられてきました。本研究グループは、ウイルスベクターを用いてゲノム編集に必要な分子をマウスの脳に導入することで、従来数パーセントであったゲノム編集効率を最大30パーセントまで高めることに成功しました。この技術を用いて、胎生期から成熟期まで、生きているマウスのあらゆる発達段階において、脳内の狙った領域や脳神経細胞で正確なゲノム編集を行うことに成功しました。

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