石川泰三iPS細胞研究所(CiRA=サイラ)研究員、井上治久同教授らの研究グループは、患者由来のiPS細胞を用いて、BH4代謝病(BH4の先天的な代謝異常によりおきる遺伝性疾患)におけるドパミン合成異常の再現と、その遺伝学的および薬理学的修復に成功しました。

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