成育医療研究センター、先天性副腎皮質過形成症の原疾患にAAV用いた遺伝子治療を開発

 国立成育医療研究センター内分泌・代謝科の内木康博医長、分子内分泌研究部の深見真紀部長らの研究グループは、先天性副腎皮質過形成症(CAH)の原疾患の1つである11β水酸化酵素欠損症を対象に、アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを用いたin vivoの遺伝子治療を開発したと発表した。2022年7月15日、Human Gene Therapy誌に論文が掲載された。

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