米BioMarin社、血友病A遺伝子治療が最長の臨床効果、22年9月末に再申請へ

 米BioMarin Pharmaceuticals社は2022年5月31日、血友病Aを対象に開発中の遺伝子治療のvaloctocogene roxaparvovec(BMN270)について、第1/2相臨床試験で最長6年にわたる出血コントロール効果を確認したと発表した。同社は2020年に生物学的製剤承認申請(BLA)が却下されて以来、再申請に向けてデータの収集と解析に取り組んできた。米食品医薬品局(FDA)から求められていた第3相試験の追加データもそろい、今回の成果も合わせてBLA再申請を後押しする状況になった。同社は2022年9月末までにあらためてBLAを行う計画を明らかにした。

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