米Sarepta社、筋ジスin vivo遺伝子治療の第2相で運動機能が有意に改善

 米Sarepta Therapeutics社は2022年1月10日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象に開発中の遺伝子治療(SRP-9001、delandistrogene moxeparvovec)が、第2相臨床試験の最新の中間解析で、男児患者の運動機能を有意に改善したと発表した。同日、これらのデータを第40回J.P.Morgan Healthcare Conferenceで報告した。

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