武田薬品とCiRA、筋肉の遺伝子治療用LNPの開発に成功

 武田薬品工業は2021年12月8日、京都大学iPS細胞研究所(CiRA)と共同で、骨格筋に治療用遺伝子を効率よく到達させられる、脂質ナノ粒子(LNP)によるドラッグ・デリバリー・システム(DDS)の開発に成功したと発表した。骨格筋に取り込まれやすいLNP組成を見いだしたもので、これを用いてエキソンスキッピングを誘導するゲノム編集療法を筋ジストロフィーのモデルマウスに対して実施したところ、ジストロフィンの発現効果が確認され、かつ反復投与で効果が高まったことなどを確認した。遺伝子治療においてアデノ随伴ウイルス(AAV)では不可能とされている複数回の投与が筋肉で実現できるとの期待が高まる成果で、英Nature Communications誌に2021年12月8日、掲載された。

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