CiRA、女性のX連鎖性鉄芽球性貧血の病態モデル作製と治療薬候補発見に成功

 京都大学iPS細胞研究所(CiRA)などの研究グループは2021年12月1日、希少疾患であるX連鎖性鉄芽球性貧血(XLSA)に対し、iPS細胞で病態モデルの作製と治療薬候補の発見に成功したと発表した。従来の治療薬で効果の出ない患者に対し、DNA脱メチル化薬のアザシチジンが効果を示す可能性があるという。研究成果は2021年11月15日、Blood Advances誌で公開された。

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