米Eloxx Pharmaceuticals社、クラス1嚢胞性線維症対象の遺伝子治療第2相で有効性

 リボソームRNAを標的に希少疾患の遺伝子治療を開発している米Eloxx Pharmaceuticals社は2021年11月17日、クラス1の嚢胞性線維症(CF)を対象に進行中のELX-02に関する第2相臨床試験で、ELX-02の単剤投与に割り付けられた、G542Xナンセンス変異を1つ以上保有する患者から得られた最新のデータを公表した。

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