米Dicerna社、siRNA医薬が原発性高シュウ酸尿症3型にも有用な可能性

 米Dicerna Pharmaceuticals社は2021年10月19日、原発性高シュウ酸尿症(PH)を対象に開発中のsiRNA医薬(RNAi)のnedosiran(開発番号:DCR-PHXC)に関する最新の臨床試験結果を発表した。2021年9月に完了したPH3型(PH3)患者に対する第1相臨床試験(PHYOX4試験、NCT04555486)で、PH1、PH2に対する先行の試験に引き続き、臨床的有用性が期待されるデータが得られた。

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